Généthon produit pour la première fois en Europe un lot de vecteurs
dérivés du VIH pour un essai de thérapie génique
19 March 2009
Généthon, le laboratoire créé et financé par l'AFM grâce aux dons du
Téléthon, annonce aujourd'hui avoir entièrement produit, contrôlé et
libéré un lot de vecteurs lentiviraux dérivés du virus de
l'immunodéficience humaine (VIH) pour un essai de thérapie génique chez
l'homme dans un déficit immunitaire rare. L'Etablissement de thérapie
génique et cellulaire (ETGC) de Généthon est ainsi la première structure
européenne à réaliser ce type de vecteurs selon les normes BPF (bonnes
pratiques de fabrication). Une partie du contrôle sécurité a notamment
été assurée par la société GenoSafe[1], créée par l'AFM et Généthon.
Depuis sa création en 2005, suivie de sa labellisation par les
autorités de santé en 2006, l'ETGC de Généthon a travaillé sur
différents vecteurs. Il a notamment réalisé la répartition aseptique,
les contrôles qualité puis libéré le lot de vecteurs AAV utilisé dans
l'essai de thérapie génique de phase I mené pour une maladie
neuromusculaire, la gamma-sarcoglycanopathie. Il a également produit et
libéré des vecteurs oncorétroviraux pour des essais à venir dans la
maladie du greffon contre l'hôte, des myosites à inclusions et des
maladies auto-immunes.
La libération de ce premier lot de vecteurs dérivés du VIH, produit
selon les normes BPF, est une étape essentielle dans la constitution du
dossier d'autorisation pour démarrer un essai clinique qui sera déposé
auprès de l'Afssaps dans le courant du mois de mars. Après accord des
autorités sanitaires, ce lot sera utilisé dans un essai de thérapie
génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire
rare. Un essai dont Généthon sera le promoteur et qui devrait ainsi
démarrer au cours du dernier trimestre 2009.
<< Cette première est une bonne nouvelle pour notre laboratoire
Généthon qui confirme ainsi sa capacité à être un outil majeur en Europe
pour démontrer l'efficacité de la thérapie génique pour les maladies
rares. >> affirme Laurence Tiennot-Herment, la présidente de l'AFM,
également présidente du laboratoire depuis le 1er janvier 2009.
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